El proyecto Drones Génicos tiene como objetivo el desarrollo de nuevos vectores de terapia génica basados en virus adeno-asociados (AAVs) que sirvan como base para tratar una enfermedad rara monogénica, la poliquistosis renal autosómica dominante.
Este proyecto propone una solución innovadora para mejorar la transducción renal de los AAVs administrados sistémicamente mediante la combinación de terapia génica y nanotecnología. Para ello, se incorporarán a la superficie de las cápsides virales diferentes combinaciones de nanopartículas, biomoléculas y aptámeros que permitan dirigirlos de manera específica a las células renales de interés y, con ello, mejorar su transducción en diferentes subtipos celulares renales.
Por otra parte, con el objetivo de optimizar aún más el tropismo renal de los vectores virales, el proyecto integrará datos y muestras de pacientes que permitan determinar la expresión diferencial de genes en las células renales enfermas respecto a las células sanas, prestándose especial atención a la expresión de las diferentes proteínas de membrana que permitan definir los mejores receptores para la internalización de los vectores virales.
Este proyecto ha sido financiado por Gobierno de Navarra en la convocatoria Proyectos Estratégicos 2019 – 2021 y participan en él: CIMA (Fundación para la Investigación Médica Aplicada), CUN (Clínica Universidad de Navarra), BIONANOPLUS y AIN
Duración: 01-04-2019 a 30-11-2021
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